Acta Neuropathol Com：靶向大脑中异常的SOD1蛋白有望治疗帕金森病

帕金森病是继痴呆症之后最常见的神经系统疾病，澳大利亚目前有超过15万人患有此病。由悉尼大学大脑与心智中心Kay Double教授领导的一个研究团队，过去十余年一直致力于研究该疾病的生物学机制，旨在寻找新的治疗方法以延缓或阻止其进展。

2017年，该团队在Acta Neuropathologica杂志上发表一篇论文，首次发现帕金森病患者大脑内存在一种异常形式的SOD1蛋白（doi:10.1007/s00401-017-1726-6）。

正常情况下，SOD1蛋白对大脑具有保护作用，但在帕金森病患者中，该蛋白出现缺陷，导致这种蛋白质聚集并损伤脑细胞。  

在一项新的开创性研究中，Double团队在此前研究基础上进一步深入分析，发现通过药物治疗靶向缺陷的SOD1蛋白，可改善携带帕金森病样症状的小鼠的运动功能。相关研究结果发表在Acta Neuropathologica Communications杂志上。

Double教授说，“我们治疗的所有小鼠都出现了运动技能的显著改善，这表明该疗法可能对治疗帕金森病患者也有效。我们原本希望通过治疗这种功能失常的蛋白质，能改善我们治疗的小鼠的帕金森病样症状——但即使是我们也对这种干预措施的成功感到惊讶。”  

这项研究涉及两组经过基因改造以表现出帕金森病样症状的小鼠。一组小鼠接受了为期三个月的特殊铜补充剂治疗，另一组则接受了安慰剂。

在整个研究过程中，接受安慰剂的小鼠其运动症状有所恶化。然而，接受特殊铜补充剂的小鼠并未出现运动障碍。

各小鼠品系在治疗后大脑黑质中总disSOD1负荷的定量测定

Double教授说，“这些研究结果超出我们的预期，暗示在进一步研究后，这种治疗方法可能有助于延缓人类帕金森病的进展。随着我们对帕金森病的理解不断深入，我们发现该疾病在人类中的发生和发展涉及多种因素——而SOD1蛋白的异常形式很可能是其中之一。正如研究人员在HIV中发现的那样，帕金森病是一种复杂的疾病，可能需要多种干预措施。单一治疗方法单独使用时可能效果有限，但与其他干预措施结合使用时，可显著改善整体健康状况。”

研究人员的下一步是通过临床试验确定靶向异常SOD1蛋白的最佳治疗方案，这可能成为开发延缓帕金森病进展的新疗法的起点。（生物谷Bioon.com）

参考文献：

Benjamin D. Rowlands et al, Copper supplementation mitigates Parkinson-like wild-type SOD1 pathology and nigrostriatal degeneration in a novel mouse model, Acta Neuropathologica Communications (2025). DOI: 10.1186/s40478-025-02048-2.